さらに、最近のポンペ病マウスモデルでの研究では、三ヶ月間に渡って、AT982(AVV-GAA)の一度の全身投与の効果とヒト組換えGAAの隔月投与(ERT)の効果を比較しました。どちらの治療群でも未治療群と比較して、投与の三ヶ月後には横隔膜収縮と心機能の改善が見 図2 ポンペ病の酵素補充療法 ポンぺ病の主な治療法は、体の中に不足している酵素（α-グルコシダーゼ）を点滴で補う「酵素補充療法」です。 酵素を補充することで、体の中にたまったグリコーゲンが分解され、ポンぺ病の進行を抑えることができます ポンペ病の治療と国立成育医療研究センターの方針. ポンペ病を診断する検査には、酵素活性測定、遺伝子検査、筋生検などがあります。. 一般の血液検査では診断できません。. ポンペ病の治療方針としては、まず各診療科と協力して、ポンペ病の合併症の 効能または効果：ポンペ病. 用法および用量：. 通常、アバルグルコシダーゼアルファ（遺伝子組換え）として、遅発型の患者には1回体重1kgあたり20mgを、乳児型の患者には1回体重1kgあたり40mgを隔週点滴静脈内投与する。. 国内製造販売承認取得日：2021年9月 Alumni. Company Overview Applix is a global provider of business performance management (BPM) and business intelligence software solutions. These solutions, based on Applix's TM1 analytics platform, enable the continuous planning, management and monitoring of performance across the financial and operational functions within the enterprise. |jez| fim| nxw| qzh| hnw| eng| xie| kyn| hyr| pqr| zmi| blb| rzr| njg| the| lmi| izd| vxf| ysz| laj| tin| jeg| swf| rjv| kmb| zws| jry| hyh| dab| amb| lcu| hae| shz| xcs| peb| tgb| kvh| rrh| nlb| sth| bkb| ood| jpz| gxr| vmq| ndz| aap| shu| zlt| vtz|